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基因编辑CRISPR是否能成为数百种罕见疾病的终结疗法？已知某些罕见病的诱因是单一遗传基因突变所致。暂且不论费用，如果利用基因编辑疗法修改患者的突变基因，就可以一劳永逸地根除疾病诱因，治愈疾病。关注JPM峰会亮点和最新进展。
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加州大学伯克利分校的杜德纳研究所开始了这个雄心勃勃的计划。当然需要诺奖得主，詹妮弗·杜德纳教授加持和参与。该计划的目标是以“开发基因编辑疗法治愈数百种罕见遗传疾病”。
项目负责人乌尔诺夫博士在JPM峰会期间，分享了该计划进展（关注详情）。他认为，有很多基因技术初创公司在研发针对个别遗传性疾病的方法，如镰状细胞病；但基因编辑具有革命性潜力，有望治愈数百种罕见基因疾病，这些疾病目前仍属于“不治之症”。
乌尔诺夫博士的梦想是建立一个中心网络，医生可以在其中精确诊断基因突变，并快速设计个性化基因编辑疗法。杜德纳研究所将主持开发该基因编辑平台，目标是大幅降低目前基因疗法费用成本，同时提高治疗安全性和可及性。
基因编辑治疗疾病不仅需要解决科学问题，更重要的是治疗费用报销问题。为此，治疗罕见疾病需要一个全新模式，为刚需患者提供实实在在的希望，也为未来的基因编辑治疗应用铺平道路。
