從“單個修改”到“全面覆蓋” 我科學家開發基因編輯新技術
2024年07月12日09:06 | 來源：光明日報
原標題：我科學家開發基因編輯新技術
本報北京7月11日電（記者齊芳）基因編輯技術是面向未來的技術，以CRISPR為代表的基因編輯技術，基本實現了對基因的“單個修改”——單鹼基和短序列尺度的精准編輯。那麼，能不能發明一種新的基因編輯技術，實現一次修改全面覆蓋？中國科學院動物研究所/北京干細胞與再生醫學研究院的生物學家們開發了一種具有自主知識產權的基因編輯新技術，成功實現了以核糖核酸（RNA）為媒介的基因精准寫入，為新一代創新基因療法的發展提供了基礎。
這項成果由中國科學院動物研究所/北京干細胞與再生醫學研究院李偉研究員與周琪研究員團隊合作完成，相關論文發表在7月8日晚出版的國際學術期刊《細胞》上。
李偉介紹，基因組脫氧核糖核酸（DNA）是生命的藍圖，對基因組DNA實現任意尺度的精准操作代表對生命藍圖進行修改繪制的底層能力，是基因工程技術發展的核心。目前，實現大片段基因尺度的DNA在基因組的高效精准整合，是整個基因工程領域急需突破的難題。
針對這一重大技術挑戰，多種基因寫入技術已被開發，但是這些技術大多依賴於DNA模板作為基因寫入的供體。在實際醫學應用中，DNA供體面臨免疫原性高、在體遞送困難、在基因組中具有隨機整合風險等諸多挑戰。
研究人員將視線轉向RNA供體。RNA供體具有更低的免疫原性、可被非病毒載體有效遞送、在細胞內迅速降解、無隨機整合風險等特點，以RNA為供體的大片段精准寫入技術，在安全性、可遞送性方面都具有顯著的優勢。
在多次嘗試后，研究團隊選定R2逆轉座子進行攻關。李偉介紹：“結合基因組數據挖掘和大分子工程改造等手段，我們開發了使用RNA供體進行大片段基因精准寫入的R2逆轉座子工具，能夠在多種哺乳動物細胞系、原代細胞中實現大片段基因高效精准的整合，最高效率超過60%。”
這一技術的突破，意味著可以通過外源功能基因的精准寫入，來干預涵蓋不同位點多種突變譜的基因所導致的遺傳缺陷等疾病，能夠開發更為通用的基因與細胞療法，具有廣泛的應用前景。李偉說：“這一技術目前尚無法實現在不同基因組位點的可編程寫入，且在人原代細胞中的基因寫入效率較低，因此未來需要進一步發展和優化。這也是我們下一步工作的重點。”
(責編：羅知之、陳鍵)
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